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Annexe I · rubrique 4.8 · paragraphe 188
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Les informations relatives à la sécurité d’emploi ont été observées dans 3 études cliniques en ouvert dans lesquelles l’éladocagène exuparvovec a été administré à 30 patients atteints d’un déficit en AADC, âgés de 19 mois à 8,5 ans lors de l’administration. Les patients ont été suivis pendant une durée médiane de 59,3 mois (minimum de 11,8 mois à maximum de 5,7 ans). Vingt-six patients traités dans le cadre des études cliniques ont participé à une étude de suivi à long terme. La durée du suivi à partir de l’administration de la thérapie génique était comprise entre 27,2 et 126,5 mois (environ 2 à 10,5 ans).Vue après révisions
Les informations relatives à la sécurité d’emploi ont été observées dans 3 études cliniques en ouvert dans lesquelles l’éladocagène exuparvovec a été administré à 30 patients atteints d’un déficit en AADC, âgés de 19 mois à 8,5 ans lors de l’administration. Les patients ont été suivis pendant une durée médiane de 59,3 mois (minimum de 11,8 mois à maximum de 5,7 ans). Vingt-sept patients traités dans le cadre des études cliniques ont participé à une étude de suivi à long terme. La durée du suivi à partir de l’administration de la thérapie génique était comprise entre 51,6 et 126,5 mois (environ 4,3 à 10,5 ans).Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 316
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Les données obtenues après le mois 60 et le mois 12 de l’étude AADC-010 et de l’étude AADC-011, respectivement, ont été recueillies dans le cadre de l’étude de suivi à long terme AADC-1602, comme indiqué ci-dessous, avec une date d’arrêt de recueil des données fixée au 16 juin 2023.Vue après révisions
Les données obtenues après le mois 60 et le mois 12 de l’étude AADC-010 et de l’étude AADC-011, respectivement, ont été recueillies dans le cadre de l’étude de suivi à long terme AADC-1602, comme indiqué ci-dessous.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 335
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
16 (73)Vue après révisions
17 (77)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 336
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
16 (73)Vue après révisions
17 (77)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 347
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
6 (27)Vue après révisions
7 (32)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 348
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
7 (32)Vue après révisions
9 (41)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 355
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Le score PDMS-2 total a été mesuré comme critère d’évaluation secondaire dans les études cliniques de développement. Les scores PDMS-2 maximums sont compris entre 450 et 482, selon l’âge (< 12 mois ou > 12 mois). Chez tous les patients traités par éladocagène exuparvovec, une augmentation des scores PDMS-2 totaux moyens a été observée au cours du temps, avec un bénéfice observé dès le 3ème mois (Figure 3). Au point d’évaluation à 24 mois, la moyenne des moindres carrés (MC) du changement du score PDMS-2 total par rapport à l’initiation de l’étude était de 111,2 points. L’amélioration du score PDMS-2 total par rapport à l’initiation de l’étude a été observée dès le 12ème mois suivant le traitement (77,6 points) et a été maintenue jusqu’à 60mois (139,0 points) et 96 mois (141,6). Chez les patients les plus jeunes traités par éladocagène exuparvovec, une réponse plus rapide au traitement a été observée et semble atteindre un niveau final plus élevé.Vue après révisions
Le score PDMS-2 total a été mesuré comme critère d’évaluation secondaire dans les études cliniques de développement. Les scores PDMS-2 maximums sont compris entre 450 et 482, selon l’âge (< 12 mois ou > 12 mois). Chez tous les patients traités par éladocagène exuparvovec, une augmentation des scores PDMS-2 totaux moyens a été observée au cours du temps, avec un bénéfice observé dès le 3ème mois (Figure 3). La moyenne des moindres carrés (MC) du changement du score PDMS-2 total par rapport à l’initiation de l’étude était de 77,9 ; 111,6 ; 138,2 et 144,3 points aux mois 12, mois 24, mois 60 et mois 96, respectivement. Chez les patients les plus jeunes traités par éladocagène exuparvovec, une réponse plus rapide au traitement a été observée et semble atteindre un niveau final plus élevé.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 364
Présentation 1 · Upstaza 2,8 × 1011 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Au cours du temps, tous les patients ont montré des augmentations graduelles et prolongées des scores cognitifs moyens et du score total du langage, qui est le score combiné des scores de communications réceptive et expressive. Le score total brut moyen de la sous-échelle cognitive au début de l’étude était de 12,41 (N = 22). La variation moyenne des MC du score cognitif par rapport au début de l’étude a montré une augmentation de 12,3 au mois 12, de 16,4 au mois 24 et de 23,6 au mois 60. Le score total brut moyen pour la sous-échelle du langage au début de l’étude était de 18,09 (N = 22). La variation moyenne des MC par rapport au début de l’étude du score du langage total a montré une augmentation de 7,6 au mois 12, de 10,1 au mois 24 et de 14,9 au mois 60.Vue après révisions
Au cours du temps, tous les patients ont montré des augmentations graduelles et prolongées des scores cognitifs moyens et du score total du langage, qui est le score combiné des scores de communications réceptive et expressive. Le score total brut moyen de la sous-échelle cognitive au début de l’étude était de 12,41 (N = 22). La variation moyenne des MC du score cognitif par rapport au début de l’étude a montré une augmentation de 12,4 au mois 12, de 16,5 au mois 24, de 23,3 au mois 60 et de 25,0 au mois 96. Le score total brut moyen pour la sous-échelle du langage au début de l’étude était de 18,09 (N = 22). La variation moyenne des MC par rapport au début de l’étude du score du langage total a montré une augmentation de 7,9 au mois 12, de 10,4 au mois 24, de 15,0 au mois 60 et de 17,8 au mois 96.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Lien vers ce passage · change-02b92806d91aed8ae184cb78
Annexe I · rubrique 4.8 · paragraphe 160
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
The safety information was observed in 3 open-label clinical studies in which eladocagene exuparvovec was administered to 30 AADC-deficient patients aged 19 months to 8.5 years at the time of dosing. Patients were followed for a median duration of 59.3 months (minimum of 11.8 months to a maximum of 5.7 years). Twenty-six patients treated in the clinical studies enrolled in a long-term follow-up study. The duration of follow-up from the time of gene therapy ranged from 27.2 to 126.5 months (approximately 2 to 10.5 years).Vue après révisions
The safety information was observed in 3 open-label clinical studies in which eladocagene exuparvovec was administered to 30 AADC-deficient patients aged 19 months to 8.5 years at the time of dosing. Patients were followed for a median duration of 59.3 months (minimum of 11.8 months to a maximum of 5.7 years). Twenty-seven patients treated in the clinical studies enrolled in a long-term follow-up study. The duration of follow-up from the time of gene therapy ranged from 51.6 to 126.5 months (approximately 4.3 to 10.5 years).Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Lien vers ce passage · change-1e8223cb2612f036ba7d67ef
Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 283
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Data beyond the Month 60 and Month 12 timepoints in Study AADC-010 and Study AADC-011, respectively, were collected in the long-term follow-up Study AADC-1602 as indicated below, with a data cutoff date of 16 June 2023.Vue après révisions
Data beyond the Month 60 and Month 12 timepoints in Study AADC-010 and Study AADC-011, respectively, were collected in the long-term follow-up Study AADC-1602 as indicated below.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Lien vers ce passage · change-e192a55c52e1de1d9492ff28
Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 304
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
16 (73)Vue après révisions
17 (77)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 305
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
16 (73)Vue après révisions
17 (77)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 316
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
6 (27)Vue après révisions
7 (32)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 317
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
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7 (32)Vue après révisions
9 (41)Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 322
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Number of Subjects Achieved Motor MilestonesNumber of Subjects Achieved Motor Milestones24Vue après révisions
∅Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 332
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16Vue après révisions
∅Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 340
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
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8Vue après révisions
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 348
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
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0Vue après révisions
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 349
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
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BL 3 6 9 12 18 24 30 36 42 48 54 60 72 84 96Vue après révisions
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 350
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Vue avant révisions
MonthVue après révisions
∅Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 351
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Head control (Sta Q10)Standing with support (Loc Q28)Sitting unassisted (Sta Q14) Walking with assistance (Loc Q34)Head control (Sta Q10)Standing with support (Loc Q28)Sitting unassisted (Sta Q14) Walking with assistance (Loc Q34)Vue après révisions
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 360
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
PDMS-2 total score was measured as a secondary endpoint throughout the clinical studies. PDMS-2 maximal scores are 450-482, depending on age (<12 months or >12 months). All subjects treated with eladocagene exuparvovec showed increases from baseline in mean PDMS-2 total scores over time, with some benefit observed as early as 3 months (Figure 3). At the 24-month timepoint, the least squares (LS) mean of change from baseline in PDMS-2 total score was 111.2 points. Improvement from baseline in PDMS-2 total score was as early as 12 months after treatment (77.6 points) and was maintained to 60 months (139.0 points) and 96 months (141.6). Patients who receive eladocagene exuparvovec at a younger age demonstrate a faster treatment response and appear to reach a higher final level.Vue après révisions
PDMS-2 total score was measured as a secondary endpoint throughout the clinical studies. PDMS-2 maximal scores are 450-482, depending on age (<12 months or >12 months). All subjects treated with eladocagene exuparvovec showed increases from baseline in mean PDMS-2 total scores over time, with some benefit observed as early as 3 months (Figure 3). The least squares (LS) mean of change from baseline in PDMS-2 total score was 77.9, 111.6, 138.2, and 144.3 points at Month 12, Month 24, Month 60, and Month 96 timepoints, respectively. Patients who receive eladocagene exuparvovec at a younger age demonstrate a faster treatment response and appear to reach a higher final level.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
Source et traçabilité
Source : European Medicines Agency · document de révisions EN.
Collecte : 2026-10-12T13:36:07Z. La date du document ne constitue pas une date d’effet réglementaire. Les deux vues sont reconstruites depuis les marques de révision Word.
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Annexe I · rubrique 5.1 · paragraphe 438
Présentation 1 · Upstaza 2.8 × 1011 vector genomes (vg)/0.5 mL solution for infusion. Identification automatique à vérifier.
Vue avant révisions
Over time, all subjects showed gradual and sustained increases in mean cognitive and total language scores, which is the combined score for receptive and expressive communication scores. The mean raw total score for cognitive subscale at baseline was 12.41 (N=22). The LS mean change from baseline in cognitive score showed an increase of 12.3 at Month 12, 16.4 at Month 24, and 23.6 at Month 60,. The mean raw total score for language subscale at baseline was 18.09 (N=22). The LS mean change from baseline in total language score showed an increase of 7.6 at Month 12, 10.1 at Month 24, and 14.9 at Month 60.Vue après révisions
Over time, all subjects showed gradual and sustained increases in mean cognitive and total language scores, which is the combined score for receptive and expressive communication scores. The mean raw total score for cognitive subscale at baseline was 12.41 (N=22). The LS mean change from baseline in cognitive score showed an increase of 12.4 at Month 12, 16.5 at Month 24, 23.3 at Month 60, and 25.0 at Month 96. The mean raw total score for language subscale at baseline was 18.09 (N=22). The LS mean change from baseline in total language score showed an increase of 7.9 at Month 12, 10.4 at Month 24, 15.0 at Month 60, and 17.8 at Month 96.Revue humaine en attente · Revue médicale en attente
Source et traçabilité
Source : European Medicines Agency · document de révisions EN.
Collecte : 2026-10-12T13:36:07Z. La date du document ne constitue pas une date d’effet réglementaire. Les deux vues sont reconstruites depuis les marques de révision Word.
Empreinte SHA-256 du fichier collecté : 8561a0c5aed752dd415d30acef76bf620ad205d702080a0bca765e086873fe20
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